Куван табл. 100мг №30

Состав

Активное вещество: сапроптерин.

Вспомагательные вещества: маннитол E421, безводный кальция фосфат, кросповидон, аскорбиновая кислота, стеарилфумарат натрия, рибофлавин.

Фармакологическая группа

Препараты, влияющие на пищеварительную систему и метаболизм.

Фармакологические свойства

Гиперфенилаланинемия (ГФА) определяется как аномальный рост уровней фенилаланина в крови, и обычно она вызвана аутосомно-рецессивным мутациями генов, кодирующих фермент фенилаланин-гидроксилазы (в случае фенилкетонурии (ФКУ)) или ферменты, вовлеченные в биосинтеза и регенерации 6R-тетрагидробиоптерину (6R -ВН4) (в случае дефицита тетрагидробиоптерину (ВН4)). Дефицит ВН4 представлен группой патологий, возникающих вследствие мутаций или делеций генов, кодирующих один из пяти ферментов, вовлеченных в биосинтеза или рециркуляции ВН4. В обоих случаях фенилаланин не может эффективно превращаться в аминокислоту тирозин, что приводит к росту уровней фенилаланина в крови.

Сапроптерин является синтетическим аналогом природного 6R-ВН4, который, в свою очередь, является кофактором гидроксилазы фенилаланина, тирозина и триптофана.

Фармакокинетика

Сапроптерин абсорбируется после перорального приема растворенного таблетки, и его максимальная концентрация в крови (C _max ) достигается через 3-4 часа после приема натощак. Еда влияет на скорость и степень абсорбции сапроптерину. Абсорбция сапроптерину выше после приема жирной высококалорийной пищи по сравнению с приемом натощак, что приводит к увеличению его максимальной концентрации в крови через 4-5 часов после приема в среднем на 40-85%.

Сапроптерина дигидрохлорид метаболизируется в первую очередь, печенью с образованием дигидробиоптерина и биоптерина. Поскольку сапроптерина дигидрохлорид является синтетическим аналогом природного 6R-ВН4, целесообразно предположить, что его метаболизм происходит подобным образом, включая регенерацию 6R-ВН4.

Показания

• Лечение гиперфенилаланинемии у взрослых и детей всех возрастов, страдающих фенилкетонурией и оказались чувствительными к такому лечению;
• лечение гиперфенилаланинемии у взрослых и детей всех возрастов с дефицитом тетрагидробиоптерину (ВН4), которые оказались чувствительными к такому лечению.

Противопоказания

Гиперчувствительность к действующему веществу или к любому из вспомогательных веществ препарата.

Способ применения и дозы

Терапию следует начинать и проводить под наблюдением врача, имеющего опыт лечения фенилкетонурии (ФКУ) и дефицита тетрагидробиоптерину (ВН4).

При применении следует проводить активный контроль потребления фенилаланина с продуктами питания и общего потребления белков, что позволит обеспечить адекватный контроль уровня фенилаланина в крови и пищевого баланса.

Поскольку гиперфенилаланинемия (ГФА), вызванная ФКУ или дефицитом ВН4, является хроническим состоянием, предназначен для длительного применения при установлении ответа на лечение.Однако данные по длительного применения граничены.

Взрослым и детям с ФКУ препарат следует назначать в начальной дозе 10 мг / кг массы тела, которую принимают 1 раз в сутки. В дальнейшем врач регулирует дозу в пределах от 5 до 20 мг / кг / сут таким образом, чтобы достичь и поддерживать адекватные уровни фенилаланина в крови.

Взрослым и детям с дефицитом ВН4 препарат следует назначать в начальной дозе от 2 до 5 мг / кг массы тела 1 раз в сутки. Допустимо увеличение дозы до 20 мг / кг / сут. Для улучшения терапевтического эффекта суточную дозу можно разделять на 2 или 3 приема.

Таблетки выпускаются в дозировке 100 мг. Поэтому рекомендуемую суточную дозу, рассчитанную в соответствии с массой тела пациента, следует округлить до ближайшего значения, кратного 100. Например, рассчитанную дозу от 401 до 450 мг следует округлять до 400 мг, что соответствует 4 таблеткам. Рассчитанную дозу от 451 мг до 499 мг следует округлять до 500 мг, что соответствует 5 таблеткам.

Для предотвращения развития необратимых неврологических расстройств у детей и когнитивных или психиатрических расстройств у взрослых, обусловленных устойчивым ростом уровня фенилаланина в крови, лечение следует начинать как можно раньше.

Ответ на лечение определяется уменьшением уровня фенилаланина в крови. К началу и после 1 недели применения в рекомендуемой начальной дозе следует проверить уровне фенилаланина в крови. Если наблюдается неудовлетворительное уменьшение уровней фенилаланина в крови, дозу препарата можно увеличивать еженедельно максимально до 20 мг / кг / сут, продолжая еженедельно контролировать уровень фенилаланина в крови в течение 1 месяца. В течение этого периода пищевое потребление фенилаланина следует поддерживать на постоянном уровне.

Удовлетворительный ответ на лечение определяется как ≥ 30% уменьшение уровней фенилаланина в крови или достижения терапевтического уровня фенилаланина в крови, которое определяется врачом для каждого пациента индивидуально. Пациенты, у которых в течение месячного периода тестирования такой ответ не была достигнута, считаются такими, которые не отвечают на лечение, поэтому им в дальнейшем не следует применять препарат.

Сразу после установки ответы на применение дозу препарата можно регулировать в диапазоне от 5 до 20 мг / кг / сут в соответствии с ответа на терапию.

Уровни фенилаланина и тирозина в крови, особенно у детей, следует определять через одну или две недели после каждой регулировки дозы и часто контролировать в дальнейшем под наблюдением врача. При применении пациенты должны продолжать соблюдать диету с ограничением фенилаланина и проходить регулярные клинические обследования (например, контроль уровня фенилаланина и тирозина в крови, контроль питания и психомоторного развития).

Передозировка

При применении сапроптерину дигидрохлорида в дозах, превышающих максимальную рекомендованную дозу 20 мг / кг / сут, наблюдались случаи головной боли и головокружение. При передозировке препарата следует проводить симптоматическое лечение.

Побочные реакции

Общий профиль безопасности

Побочные реакции наблюдались примерно у 35% из 579 пациентов в возрасте от 4 лет, которых лечили сапроптерину дигидрохлорид (в дозе от 5 до 20 мг / кг / сут) в клинических исследованиях поковок ^® . Чаще всего сообщалось о таких побочных реакциях как головная боль и ринорея.

В дальнейших клинических исследованиях побочные реакции наблюдались примерно у 30% из 27 детей в возрасте до 4 лет, которых лечили сапроптерину дигидрохлорид (в дозе от 10 до 20 мг / кг / сут). Чаще всего сообщалось о таких побочных реакциях, как снижение уровня аминокислот (гипофенилаланинемия), рвота и ринит.

Перечень побочных реакций. В основных клинических исследованиях поковок ^® были идентифицированы нижеприведенные побочные реакции, частота которых определяется следующим образом: очень часто (≥ 1/10), часто (от ≥1 / 100 до <1/10), нечасто (от ≥ 1/1000 до < 1/100), редкие (от ≥ 1/10000 до <1/1000), редкие (<1/10000), частота неизвестна (не может быть установлена на основании имеющихся данных).

Со стороны иммунной системы. Частота неизвестна: реакции гиперчувствительности (включая серьезные аллергические реакции) и высыпания.

Со стороны метаболизма и питания. Часто: гипофенилаланинемия.

Со стороны нервной системы. Очень часто: головная боль.

Дыхательные торакальные и медиастинальные расстройства. Очень распространены: ринорея.

Часто: фаринголарингеальная боль, заложенность носа, кашель.

Со стороны желудочно-кишечного тракта. Часто: диарея, рвота, боль в животе.

Педиатрическая группа пациентов

Частота, тип и тяжесть побочных реакций у детей были подобны тем, которые наблюдаются у взрослых.

Условия хранения

Хранить при температуре не выше 25 ° С.

Хранить в плотно закрытом флаконе для защиты от влаги.

Хранить в недоступном для детей месте.

САМОЛЕЧЕНИЕ МОЖЕТ БЫТЬ ОПАСНЫМ ДЛЯ ВАШЕГО ЗДОРОВЬЯ. ОБЯЗАТЕЛЬНО КОНСУЛЬТИРУЙТЕСЬ С ЛЕЧАЩИМ ВРАЧОМ.

При каких заболеваниях применяют?

• фенилкетонурия
• плохой мышечный тонус
• гиперфенилаланинемия
• лечение гиперфенилаланинемии